ΕΕ: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για την σπογγοειδή μυκητίαση

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο gel μεχλωραιθαμίνης σε δοσολογία 160 μικρογραμμαρίων/γραμμάριο για τη θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης (δερματικό Τ-λέμφωμα, MF-CTCL).

Η σπογγοειδής μυκητίαση (MF-CTCL) είναι μια σπάνια, δυνητικά απειλητική για τη ζωή μορφή καρκίνου του ανοσοποιητικού συστήματος, η οποία είναι χρόνια και συνήθως εξελίσσεται αργά. Η έκβαση της ασθένειας στον κάθε ασθενή είναι απρόβλεπτη. Σε περίπου 34% των περιπτώσεων, παρατηρείται εξέλιξη της νόσου και σε πιο προχωρημένα στάδια μπορεί να γίνει μετάσταση των MF-CTCL κυττάρων και σε άλλους ιστούς του σώματος, συμπεριλαμβανομένων του ήπατος, του σπλήνα και των πνευμόνων.

Η MF-CTLC εμφανίζεται συνήθως σε ασθενείς ηλικίας άνω των 50 ετών (ως μέση ηλικία ορίζονται τα 54 έτη), και είναι πιο συχνή στους άνδρες. Εμφανίζεται αρχικά με τη μορφή ξηρότητας στην επιδερμίδα και κόκκινων εξανθημάτων, με ή χωρίς κνησμό. Ως αποτέλεσμα, συχνά συγχέεται με το έκζεμα ή την ψωρίαση, καθυστερώντας τη διάγνωση. Η σπογγοειδής μυκητίαση (MF-CTCL) οδηγεί στη δημιουργία φολιδωτών πλακών που μπορεί να καλύπτουν μικρές ή μεγαλύτερες περιοχές του δέρματος. Είναι επίσης πιθανό να αναπτυχθούν μεγάλα εξογκώματα ή οζίδια όγκων, που μπορεί να επηρεάσουν και τους λεμφαδένες.

Η τρέχουσα έρευνα δείχνει ότι οι ασθενείς που έχουν διαγνωστεί κατά τα αρχικά στάδια της σπογγοειδούς μυκητίασης (MF-CTCL) έχουν ένα φυσιολογικό προσδόκιμο ζωής, όμως ο μέσος χρόνος ως τη διάγνωση κυμαίνεται από δύο έως επτά χρόνια. Ένας σημαντικός θεραπευτικός στόχος της αγωγής για τη σπογγοειδή μυκητίαση (MF-CTLC) είναι η πρόληψη της εξέλιξης της νόσου. Η αποτυχία να παραμείνει η σπογγοειδής μυκητίαση (MF-CTLC) σε αρχικά στάδια οδηγεί σε δραστική μείωση της διάμεσης επιβίωσης.

Το gel μεχλωραιθαμίνης ενδείκνυται για την τοπική θεραπεία, άπαξ ημερησίως, της σπογγοειδούς μυκητίασης (MF-CTCL) σε ενήλικες ασθενείς.

Η έγκριση της κυκλοφορίας του gel μεχλωραιθαμίνης βασίστηκε στα αποτελέσματα της Πιλοτικής Μελέτης 201.

Η Πιλοτική Μελέτη 201 ήταν μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, τυφλή ως προς τον παρατηρητή, ελεγχόμενη με δραστικό φάρμακο μελέτη, διάρκειας 12 μηνών, σε ασθενείς με Σπογγοειδή Μυκητίαση (ΜF-CTCL) σταδίου I και IIA. Η μελέτη διεξήχθη σε 13 κέντρα στις ΗΠΑ για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του gel μεχλωραιθαμίνης σε σύγκριση με τη σύνθετη μορφή μεχλωραιθαμίνης HCl 0,02% σε αλοιφή. Συνολικά, 260 ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν με αναλογία 1:1 σε τοπική θεραπεία με gel μεχλωραιθαμίνης ή με τη σύνθετη μορφή μεχλωραιθαμίνης HCl 0,02% σε αλοιφή άπαξ ημερησίως για μέχρι και 12 μήνες.

Μεταξύ του πληθυσμού της μελέτης που αξιολογήθηκε για την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, το 77% των ασθενών που έλαβε gel μεχλωραιθαμίνης εμφάνισε κλινική ανταπόκριση στους 12 μήνες με βάση την εκτίμηση της βαθμολογίας CAILS (Composite Assessment of Index Lesion Severity). Κλινική ανταπόκριση εμφάνισε το 59% των ασθενών της ομάδας ελέγχου. (*Ως ανταπόκριση ορίστηκε η βελτίωση κατά τουλάχιστον 50% στη βαθμολογία της κλίμακας CAILS σε σχέση με την αρχική εκτίμηση).

Πλήρης ανταπόκριση επιτεύχθηκε στο 19% των ασθενών έναντι 15% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με τη σύνθετη μορφή μεχλωραιθαμίνης. Μειώσεις στη μέση τιμή της βαθμολογίας CAILS παρατηρήθηκαν ήδη από τις τέσσερις εβδομάδες από την έναρξη της μελέτης, ενώ περαιτέρω μειώσεις παρατηρήθηκαν κατά τη συνέχιση της θεραπείας.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν για το τζελ μεχλωραιθαμίνης σχετίζονταν με το δέρμα: δερματίτιδα (54,7%, όπως ερεθισμός της επιδερμίδας, ερύθημα, εξάνθημα, κνίδωση, αίσθηση καψίματος στο δέρμα, δερματικός πόνος), κνησμός (20,3%), λοιμώξεις του δέρματος (11,7%), εξέλκωση του δέρματος και φλύκταινες (6,3%) και υπέρχρωση του δέρματος (5,5%). Δεν ανιχνεύθηκε συστηματική απορρόφηση της μεχλωραιθαμίνης με τη θεραπεία.